美國生物製藥公司Ultragenyx(RARE)針對天使吻痕症候群（Angelman syndrome）研發的新藥apazunersen（GTX-102），在最新的第三期臨床試驗中遭遇重大挫敗。根據官方公布的數據顯示，該試驗未能達成改變患者認知分數的主要療效指標，同時也未達到多項領域反應指數的次要指標。這項令人失望的消息一出，直接引發投資人恐慌拋售，導致Ultragenyx(RARE)在盤後交易中股價呈現跳水式暴跌，跌幅高達43%。

執行長坦言失望，承諾評估後續研發動向

儘管本次試驗中觀察到的安全性與先前的第一及第二期臨床數據保持一致，但缺乏實質療效仍對公司造成打擊。Ultragenyx(RARE)執行長Emil Kakkis對此表示，基於先前在早期臨床與長期延伸試驗中看到的穩健成果，公司對本次第三期試驗的結果感到相當失望。他特別強調，全球有許多病患與家屬長期支持這項早期研究，期盼能為孩子帶來首款治療藥物，這個結果對病患社群而言無疑是沉重的打擊。

啟動縮減支出計畫，專注穩固核心商業營運

針對此次臨床試驗的失敗，Ultragenyx(RARE)的經營團隊表示，雖然隨機分組的病患在基期與第二期試驗的特徵一致，但治療組與對照組之間在認知分數與各項指標上並未顯示出差異，無法證明藥物具備療效。面對這項結果，公司將重新評估該新藥計畫的未來走向，並將全面檢視營運狀況，預計會實施大幅度縮減支出的計畫，藉此降低研發挫敗帶來的財務衝擊，同時持續支撐其正在成長的核心商業化業務。

關於Ultragenyx(RARE)與近期個股表現

Ultragenyx(RARE)是一家總部位於美國的生物製藥公司，致力於識別、獲取、開發與商業化用於治療嚴重罕見和超罕見疾病的新產品，重點鎖定使人衰弱的遺傳疾病。該公司的藥物組合包含用於治療X連鎖低磷血症的Crysvita，以及治療粘多醣貯積症的Mepsevii。根據前一個交易日的市場數據顯示，Ultragenyx(RARE)的收盤價為26.53美元，上漲0.72美元，漲幅達2.79%，當日成交量為7,170,810股，成交量較前一日變動大幅增加283.04%。

權知道

我們重視「知」的權利 不惜抽絲剝繭、深入調查 只為讓投資人不錯過重要的投資訊息