美國食品藥物管理局（FDA）於週五正式批准了由 Mirum Pharmaceuticals(MIRM) 以及 Incyte(INCY) 共同開發的新藥 Atebrioz（zilurgisertib）。這款新藥主要用於治療一種極為罕見的骨骼疾病，被稱為進行性肌肉骨化症（FOP）。這項批准對於罹患此罕見疾病的患者來說，提供了一個全新的治療選擇，也為這兩家生技公司的營運帶來潛在的正面動能。

臨床試驗數據亮眼，大幅減少骨化體積

這款口服的新藥旨在減少12歲及以上兒童與成人患者體內新的異位骨化總體積。根據 PROGRESS 臨床試驗的數據顯示，在第24週時，接受 Atebrioz 治療的患者，其新的異位骨化病灶平均總體積減少了3.2立方公分。相較之下，服用安慰劑的對照組患者，體積則增加了24.6立方公分。這項顯著的對比數據，成為FDA批准這款口服抑制劑的關鍵依據，且在長達48週的開放標籤研究中，患者依然能維持穩定的治療效益。

全球僅約900名患者，鎖定罕見疾病市場

進行性肌肉骨化症（FOP）是一種極度罕見且會持續惡化的遺傳性疾病。目前在美國大約僅有300名患者，而全球整體的患者數也大約只有900人。這種疾病的主要特徵是異位骨化，也就是骨骼會在肌肉、肌腱、韌帶等軟組織中異常生長。雖然市場規模較小，但由於缺乏有效的治療方法，Mirum Pharmaceuticals(MIRM) 和 Incyte(INCY) 成功取得FDA的批准，不僅在醫學界具有指標性意義，也為兩家公司在特殊用藥領域奠定利基。

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