阿斯特捷利康(AZN)在週五公布了針對罕見心臟疾病ATTR-CM所開發的RNA標靶沉默藥物Wainua，其第三期臨床試驗失敗的完整數據。這款藥物是與Ionis Pharma(IONS)共同開發。此消息發布後，不僅引發市場關注，更直接衝擊到銷售同類型藥物的Alnylam(ALNY)股價表現。

新藥試驗未達目標引發股價震盪

這家英瑞合資的製藥巨頭阿斯特捷利康(AZN)與其美國合作夥伴Ionis Pharma(IONS)的股價，早在今年七月就曾因這項名為CARDIO-TTRansform的試驗未能達到主要目標而大幅下跌。該試驗主要針對轉甲狀腺素蛋白類澱粉沉積症引起的心肌病變（ATTR-CM），這是一種致命的心臟疾病，全球約有三十萬至五十萬名患者受到影響。當時試驗失敗的消息傳出後，銷售另一款名為Amvuttra沉默藥物的Alnylam(ALNY)股價隨之上漲。同時，生產ATTR-CM穩定劑Aturuby的BridgeBio Pharma(BBIO)以及生產Vyndamax的輝瑞(PFE)，股價也雙雙走高。

學會公布報告，分析師看淡藥物前景

近期阿斯特捷利康(AZN)在八月底於德國慕尼黑舉辦的歐洲心臟病學會大會上，正式發布了該試驗的完整結果。根據彭博社引述傑富瑞分析師Faisal Khurshid的看法，他目前對Alnylam(ALNY)給予「持有」評級。分析師指出，這次TTRansform試驗的結果顯示，口服給藥的穩定劑在療效上優於皮下注射的沉默藥物。

口服穩定劑成標準，同業恐受負面衝擊

分析師Faisal Khurshid在報告中進一步強調，在目前穩定劑已成為標準療法的情況下，沉默藥物所能扮演的角色似乎變得不明確。考量到市場上已經有容易使用的口服穩定劑，目前缺乏足夠的證據來支持患者優先選擇沉默藥物。基於這些理由，他認為這份試驗數據的解讀，對Alnylam(ALNY)未來的發展帶來了中性偏負面的影響。

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