聖諾菲宣佈其新藥Nexviazyme在一項針對嬰幼兒Pompe病的三期臨床試驗中取得重要進展，所有參與者在52周內存活且無需使用侵入性通氣。

聖諾菲（Sanofi）於週二公佈，其研發的新藥Nexviazyme在針對六個月以下治療未接觸過的嬰幼兒Pompe病的三期臨床試驗中成功達成主要終點。研究顯示，所有參與者在52周後均存活且不需要使用侵入性通氣，這為患有此罕見疾病的家庭帶來了新的希望。此外，該研究還滿足了所有次要終點，包括通氣器自由生存指標。

根據公司報告，Nexviazyme的耐受性良好，並未出現任何嚴重的治療相關不良事件或死亡案例。不過，有29.4%的參與者經歷了輸注相關反應。聖諾菲計劃將這些資料提交給美國監管機構，以支援Nexviazyme用於治療嬰幼兒Pompe病的申請。目前，該藥物已獲得批准，用於一年以上的晚 onset Pompe病患者。

儘管市場上對其他潛在治療方案存在不同看法，但Nexviazyme的成功實現提供了一種新的治療選擇，可能改變Pompe病患者的生活質量。隨著更多資料的發布和監管審批的推進，業界期待Nexviazyme能夠迅速投入市場，造福更多患者。

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